ХАНТЕРАЗА НЕЙРО
Хантераза Нейро первый в мире препарат для лечения синдрома Хантера, который доставляет фермент непосредственно в желудочки головного мозга1
О препарате
Хантераза Нейро1
Хантераза Нейро1
Состав
Действующее вещество: Идурсульфаза бета 15 мг (1 мл в 1 флаконе)
Показания к применению
Препарат Хантераза Нейро применяется для лечения взрослых и детей старше 1 года с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II типа, МПС II). Препарат Хантераза Нейро назначают пациентам с МПС II, для которых необходимо улучшение симптомов центральной нервной системы1.
Общие симптомы и признаки
Умеренно-тяжелая форма: Невыраженное поражение ЦНС3,4
Задержка развития
Грубые черты лица
Низкий рост
Скелетные аномалии
(множественный дизостоз)
Грубые черты лица
Низкий рост
Скелетные аномалии
(множественный дизостоз)
Контрактура суставов
Гепатоспленомегалия
Обструкция верхних дыхательных путей
Порок клапанов сердца
Гепатоспленомегалия
Обструкция верхних дыхательных путей
Порок клапанов сердца
Общие симптомы и признаки
Агрессия
Гиперактивность
Нарушения сна
Прогрессирующее неврологическое нарушение
Когнитивные нарушения
Гиперактивность
Нарушения сна
Прогрессирующее неврологическое нарушение
Когнитивные нарушения
Тяжелая форма (нейропатическая): Поражение ЦНС3,4
Назначение препарата Хантераза Нейро следует рассматривать для пациентов с МПС II, для которых необходимо улучшение симптомов со стороны центральной нервной системы1.
Препарат Хантераза Нейро следует вводить пациентам с МПС II, которые получали внутривенную ферментную заместительную терапию (ФЗТ) (идурсульфазу бета или идурсульфазу) и хорошо переносят ее1.
Препарат Хантераза Нейро
следует вводить интрацеребровентрикулярно
в дозе 30 мг идурсульфазы бета
(2 мл) один раз каждые 4 недели1.
следует вводить интрацеребровентрикулярно
в дозе 30 мг идурсульфазы бета
(2 мл) один раз каждые 4 недели1.
Как был разработан
препарат Хантераза Нейро?2
препарат Хантераза Нейро?2
Внутривенная ферментозаместительная терапия (ФЗТ) с использованием идурсульфазы применялась у более чем 120 пациентов с синдромом Хантера (МПС II) в Японии. Однако внутривенно вводимая ФЗТ не способна проникать через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ), поэтому не достигает перенхимы головного мозга2.
Для терапии симптомов поражения ЦНС у пациентов с нейропатической формой МПС II исследовались различные методы доставки препаратов, способных проникать через ГЭБ и достигать перенхимы головного мозга.
Исследования показали, что идурсульфаза, введенная интратекально
или идурсульфаза бета, введеная интрацеребровентрикулярно (ICV), быстро достигает головного мозга. Эффективность и безопасность ICV терапии были продемонстрированы на примере церлипоназы альфа, одобренной для лечения нейронального цероидного липофусциноза 2-го типа2.
Таким образом, ICV терапия разработанная южнокорейской компанией GC Biopharma может быть эффективным и безопасным методом лечения для улучшения симптомов со стороны ЦНС у пациентов с МПС II2.
Для терапии симптомов поражения ЦНС у пациентов с нейропатической формой МПС II исследовались различные методы доставки препаратов, способных проникать через ГЭБ и достигать перенхимы головного мозга.
Исследования показали, что идурсульфаза, введенная интратекально
или идурсульфаза бета, введеная интрацеребровентрикулярно (ICV), быстро достигает головного мозга. Эффективность и безопасность ICV терапии были продемонстрированы на примере церлипоназы альфа, одобренной для лечения нейронального цероидного липофусциноза 2-го типа2.
Таким образом, ICV терапия разработанная южнокорейской компанией GC Biopharma может быть эффективным и безопасным методом лечения для улучшения симптомов со стороны ЦНС у пациентов с МПС II2.
Почему так важно обращать внимание на симптомы
со стороны ЦНС
при синдроме Хантера (МПС II)?3,4
со стороны ЦНС
при синдроме Хантера (МПС II)?3,4
Умеренно-тяжелая форма
Тяжелая форма
75%
75%
Клиническая эффективность
и безопасность5,6
и безопасность5,6
Эффективность и безопасность препарата Хантераза Нейро оценивалась в открытом неконтролируемом клиническом исследовании (BHP001) у пациентов с тяжелой формой МПС II.
В открытом исследовании I/II фазы приняли участие 6 пациентов в возрасте от 23 до 65 месяцев с тяжелой формой МПС II
и задержкой развития. Исследование проводилось в двух клинических центрах в Японии. Для сравнения результатов использовалась группа исторического контроля.
Все пациенты до начала исследования получали внутривенно идурсульфазу не менее 24 недель. Интрацеребровентрикулярное введение идурсульфазы бета (с постепенным увеличением дозы от 1 до 30 мг между 0-й
и 24-й неделями, затем конечная доза 30 мг) осуществлялось один раз в 4 недели с помощью имплантированного резервуара Оммайя.
На протяжении всего исследования пациенты также продолжали получать внутривенную идурсульфазу.
В открытом исследовании I/II фазы приняли участие 6 пациентов в возрасте от 23 до 65 месяцев с тяжелой формой МПС II
и задержкой развития. Исследование проводилось в двух клинических центрах в Японии. Для сравнения результатов использовалась группа исторического контроля.
Все пациенты до начала исследования получали внутривенно идурсульфазу не менее 24 недель. Интрацеребровентрикулярное введение идурсульфазы бета (с постепенным увеличением дозы от 1 до 30 мг между 0-й
и 24-й неделями, затем конечная доза 30 мг) осуществлялось один раз в 4 недели с помощью имплантированного резервуара Оммайя.
На протяжении всего исследования пациенты также продолжали получать внутривенную идурсульфазу.
Первичная конечная точка и результат5
Концентрация гепарансульфата (ГС) в цереброспинальной жидкости (ЦСЖ)5.
Первичная конечная точка
Результаты
В исследовании BHP001 было продемонстрировано, что ежемесячное интрацеребровентрикулярное введение идурсульфазы бета приводило к более чем 70% снижению уровней ГС в спинномозговой жидкости (СМЖ) к 228-й неделе6.
Изменение уровня ГС в СМЖ пациентов с МПС II от начала лечения идурсульфазой бета до 228-й недели6.
Концентрация ГС в ЦСЖ (мкг/мл)
Отношение изменения концентрации гепарансульфата
к начальному значению в ликворе (%)
к начальному значению в ликворе (%)
Время (недели)
А
B
Вторичные конечные точки и результаты5,6
C
Возраст психологического развития определяется по Киотской шкале психологического развития 2001 года (КШПР) в следующих трех областях: постуральной и двигательной, когнитивно-адаптивной и языково-социальной (индивидуальный очный тест)5,6.
D
E
F
среднее изменение концентрации
Вторичные конечные точки
Результаты
Ежемесячное внутривенное введение идурсульфазы бета сохранило или улучшило психологический возраст у пяти из шести пациентов по сравнению
с группой исторического контроля, получавшей идурсульфазу внутривенно.
Через 220 недель после начала исследования у шести пациентов, получавших идурсульфазу бета интрацеребровентрикулярно, средний психологический возраст увеличился на 18,6 месяцев по сравнению с 13 пациентами исторического контроля, получавшими только внутривенное введение идурсульфазы5,6.
с группой исторического контроля, получавшей идурсульфазу внутривенно.
Через 220 недель после начала исследования у шести пациентов, получавших идурсульфазу бета интрацеребровентрикулярно, средний психологический возраст увеличился на 18,6 месяцев по сравнению с 13 пациентами исторического контроля, получавшими только внутривенное введение идурсульфазы5,6.
Сравнение с данными исторического контроля у пациентов с МПС II.
Изменение ВР (все 3 области) по КШПР (в месяцах) по сравнению
со скрининговым периодом до 220-й недели
со скрининговым периодом до 220-й недели
Группа MS: характеризуется миссенс-мутациями и предположительно имеет незначительную остаточную активность фермента
Группа NT: считается, что имеет мутации нулевого типа, такие как делеции, рекомбинация с псевдогеном и нонсенс-мутации
Группа NT: считается, что имеет мутации нулевого типа, такие как делеции, рекомбинация с псевдогеном и нонсенс-мутации
Номер пациента (Группировка по генной мутации)
Информация
о безопасности1
о безопасности1
Препарат Хантераза Нейро не следует вводить в сосудистое русло.
Гиперчувствительность
Поскольку идурсульфаза бета является белковым продуктом, введение препарата Хантераза Нейро может вызвать анафилактический шок. Введение этого препарата должно быть начато после того, как будут подготовлены лекарственные средства для немедленного купирования анафилактической реакции и средства неотложной и противошоковой терапии. После введения препарата Хантераза Нейро пациент должен находиться под адекватным медицинским наблюдением, и, если отмечается какое-либо отклонение от нормы, следует прекратить лечение этим препаратом и принять соответствующие терапевтические меры.
Осложнения, связанные с устройством для введения
Для введения препарата требуется применение имплантируемого устройства для интрацеребровентрикулярного доступа, поэтому следует учитывать риск развития осложнений, связанных с его применением, в том числе инфекции, включая церебральный вентрикулит и церебральный менингит, нарушения со стороны центральной нервной системы, такие как чрезмерная внутричерепная гипотензия или гипертензия, отказ устройства и т. д.
Иммуногенность
Рекомендуется проведение периодического тестирование антител IgG против идурсульфазы бета, поскольку прогнозируется образование антител IgG.
Дети
Препарат может применяться только у детей старше 6 месяцев.
О безопасности и эффективности применения препарата Хантераза Нейро у детей младше 6 месяцев неизвестно.
Особые группы пациентов
Пациенты пожилого возраста
Препарат следует вводить с осторожностью, наблюдая за состоянием пациентов. Пожилые пациенты обычно имеют сниженную физиологическую функцию.
Пациенты с вентрикулоперитонеальным шунтом или вентрикулоатриальным шунтом
При установленной шунтирующей системе введенный интрацеребровентрикулярно препарат быстро выводится за пределы желудочковой системы, и его концентрация очень резко снижается, не оказывая должного терапевтического эффекта.
Вспомогательные вещества
Препарат Хантераза Нейро содержит менее 1 ммоль натрия (8,766 мг) на один флакон, то есть практически не содержит натрия.
Гиперчувствительность
Поскольку идурсульфаза бета является белковым продуктом, введение препарата Хантераза Нейро может вызвать анафилактический шок. Введение этого препарата должно быть начато после того, как будут подготовлены лекарственные средства для немедленного купирования анафилактической реакции и средства неотложной и противошоковой терапии. После введения препарата Хантераза Нейро пациент должен находиться под адекватным медицинским наблюдением, и, если отмечается какое-либо отклонение от нормы, следует прекратить лечение этим препаратом и принять соответствующие терапевтические меры.
Осложнения, связанные с устройством для введения
Для введения препарата требуется применение имплантируемого устройства для интрацеребровентрикулярного доступа, поэтому следует учитывать риск развития осложнений, связанных с его применением, в том числе инфекции, включая церебральный вентрикулит и церебральный менингит, нарушения со стороны центральной нервной системы, такие как чрезмерная внутричерепная гипотензия или гипертензия, отказ устройства и т. д.
Иммуногенность
Рекомендуется проведение периодического тестирование антител IgG против идурсульфазы бета, поскольку прогнозируется образование антител IgG.
Дети
Препарат может применяться только у детей старше 6 месяцев.
О безопасности и эффективности применения препарата Хантераза Нейро у детей младше 6 месяцев неизвестно.
Особые группы пациентов
Пациенты пожилого возраста
Препарат следует вводить с осторожностью, наблюдая за состоянием пациентов. Пожилые пациенты обычно имеют сниженную физиологическую функцию.
Пациенты с вентрикулоперитонеальным шунтом или вентрикулоатриальным шунтом
При установленной шунтирующей системе введенный интрацеребровентрикулярно препарат быстро выводится за пределы желудочковой системы, и его концентрация очень резко снижается, не оказывая должного терапевтического эффекта.
Вспомогательные вещества
Препарат Хантераза Нейро содержит менее 1 ммоль натрия (8,766 мг) на один флакон, то есть практически не содержит натрия.
Хранить в холодильнике (2–8 °C) в оригинальной упаковке (флакон в пачке). Замораживание не допускается.
Для введения препарата требуется применение имплантируемого устройства для интрацеребровентрикулярного доступа. Для снижения риска инфицирования препарат Хантераза Нейро следует вводить в асептических условиях. Флаконы препарата Хантераза
Нейро не содержат антимикробных консервантов и предназначены только для одноразового использования.
Перед каждым введением препарата Хантераза Нейро необходимо убедиться в отсутствии аномалий кожи вокруг места имплантации устройства, чтобы проверить признаки отказа устройства и инфекции. Если отмечено осложнение, связанное с имплантируемым устройством, необходимо принять соответствующие меры.
Смотрите также листки-вкладыши соответствующего медицинского изделия (имплантируемого устройства для интрацеребровентрикулярного доступа).
Нейро не содержат антимикробных консервантов и предназначены только для одноразового использования.
Перед каждым введением препарата Хантераза Нейро необходимо убедиться в отсутствии аномалий кожи вокруг места имплантации устройства, чтобы проверить признаки отказа устройства и инфекции. Если отмечено осложнение, связанное с имплантируемым устройством, необходимо принять соответствующие меры.
Смотрите также листки-вкладыши соответствующего медицинского изделия (имплантируемого устройства для интрацеребровентрикулярного доступа).
Срок годности1
- Хранить при температуре от 2 ºC до 8 ºC в герметичной упаковке.
- Срок годности данного продукта составляет 2 года с даты изготовления.
Вкладыш в упаковку на русском языке
Метод применения
Режим дозирования
Препарат Хантераза Нейро следует вводить интрацеребровентрикулярно в дозе 30 мг идурсульфазы бета (2 мл, что эквивалентно 2 флаконам по 1 мл) один раз каждые 4 недели.
Способ введения
Только для интрацеребровентрикулярного введения. Препарат Хантераза Нейро нельзя вводить внутрисосудисто. Для введения лекарственного препарата Хантераза Нейро требуется имплантация устройства для интрацеребровентрикулярного доступа (вентрикулярный резервуар, резервуар Оммайя).
Чтобы предотвратить колебания внутрижелудочкового давления, перед введением препарата отбирают спинномозговую жидкость (2 мл) того же объема, что и объем препарата Хантераза Нейро, который требуется ввести. Препарат Хантераза Нейро вводят без разбавления в течение не менее 1 мин.
Препарат Хантераза Нейро следует вводить интрацеребровентрикулярно в дозе 30 мг идурсульфазы бета (2 мл, что эквивалентно 2 флаконам по 1 мл) один раз каждые 4 недели.
Способ введения
Только для интрацеребровентрикулярного введения. Препарат Хантераза Нейро нельзя вводить внутрисосудисто. Для введения лекарственного препарата Хантераза Нейро требуется имплантация устройства для интрацеребровентрикулярного доступа (вентрикулярный резервуар, резервуар Оммайя).
Чтобы предотвратить колебания внутрижелудочкового давления, перед введением препарата отбирают спинномозговую жидкость (2 мл) того же объема, что и объем препарата Хантераза Нейро, который требуется ввести. Препарат Хантераза Нейро вводят без разбавления в течение не менее 1 мин.
Процедура инъекции
Расписание инъекций1
Препарат Хантераза Нейро следует вводить интрацеребровентрикулярно в дозе 30 мг идурсульфазы бета (2 мл) один раз каждые 4 недели.
В исследовании Хантераза Нейро также проводилось внутривенное введение идурсульфазы с интервалом в 24 часа или более после введения препарата Хантераза Нейро.
В исследовании Хантераза Нейро также проводилось внутривенное введение идурсульфазы с интервалом в 24 часа или более после введения препарата Хантераза Нейро.
Знакомьтесь, Антон — мальчик, чья жизнь изменилась после установки диагноза синдром Хантера.
Это не просто медицинская история, это рассказ о надежде, испытаниях и прорывах. В этом видео мы узнаем,
как новаторские методы терапии, такие как Хантераза Нейро, предлагают новые подходы к лечению синдрома Хантера.
Это не просто медицинская история, это рассказ о надежде, испытаниях и прорывах. В этом видео мы узнаем,
как новаторские методы терапии, такие как Хантераза Нейро, предлагают новые подходы к лечению синдрома Хантера.
Пример
Между внутривенными и внутрижелудочковыми инъекциями рекомендуется выдерживать интервал не менее 24 часов.
в/в - внутривенное введение
в/ж - внутрижелудочковое введение
- Общая характеристика лекарственного препарата Хантераза Нейро, ЛП-№(008620)-(РГ-RU) от 27.01.2025
- Joo-Hyun Seo, et al., Impact of intracerebroventricular enzyme replacement therapy in patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis type II, Mol Ther Methods Clin Dev. 2021 Feb 27;21:67–75. doi: 10.1016/j.omtm.2021.02.018
- Molly Stapleton, et al., Presentation and Treatments for Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II; Hunter Syndrome), Expert Opin Orphan Drugs. 2017 Mar 8;5(4):295–307. doi: 10.1080/21678707.2017.1296761
- Мукополисахаридоз тип II, клинические рекомендации, ID: 392, год утверждения (частота пересмотра): 2021, Возрастная категория: Дети, под редакцией Баранова А.А., и др.
- Seo JH, Kosuga M, Hamazaki T, Shintaku H, Okuyama T. Impact of intracerebroventricular enzyme replacement therapy in patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis type II. Mol Ther Methods Clin Dev. 2021.
- Seo JH, Kosuga M, Hamazaki T, et al. Intracerebroventricular enzyme replacement therapy in patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis type II: Final report of 5-year results from a Japanese open-label phase 1/2 study. Mol Genet Metab. 2023;140(4):107709. doi: https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2023.107709.
Сайт предназначен для информирования специалистов здравоохранения о современных подходах к терапии различных заболеваний, научных исследованиях, публикациях и мероприятиях, посвященных новым методикам и разработкам в области фармакологии и медицины.
Представленная на сайте информация не является рекомендацией ООО «Нанолек» или рекламой продукции ООО «Нанолек». Информация предназначена исключительно для специалистов здравоохранения, не должна быть использована для самолечения и не заменяет консультацию специалиста здравоохранения. Перед назначением необходимо ознакомиться с инструкцией по применению.
Сайт может содержать мнения медицинских экспертов, ссылки на сторонние сайты. Любая информация, мнения экспертов, рекомендации, которые представляются третьими лицами, отражают исключительно точку зрения их авторов и не обязательно совпадают с позицией ООО «Нанолек». ООО «Нанолек не гарантирует точность, полноту или актуальность такой информации и не несет за нее ответственность.
Видео представляет собой обобщенный клинический случай, созданный исключительно в образовательных целях. История не основана на реальном клиническом опыте, а является собирательным образом, отражающим аспекты медицинской практики. Все персонажи и события вымышлены, любые совпадения с реальными людьми случайны. Видео не является медицинской рекомендацией. .
> 24 ч
САЙТ ПРЕДНАЗНАЧЕН ДЛЯ СПЕЦИАЛИСТОВ ЗДРАВООХРАНЕНИЯ
Хантераза Нейро первый в мире препарат для лечения синдрома Хантера, который доставляет фермент непосредственно в желудочки головного мозга1
О препарате
Хантераза Нейро1
Хантераза Нейро1
Состав
Действующее вещество: Идурсульфаза бета 15 мг
(1 мл в 1 флаконе).
(1 мл в 1 флаконе).
Показания к применению
Препарат Хантераза Нейро применяется для лечения взрослых и детей старше 1 года с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II типа, МПС II). Препарат Хантераза Нейро назначают пациентам с МПС II, для которых необходимо улучшение симптомов центральной нервной системы1.
Назначение препарата Хантераза Нейро следует рассматривать для пациентов с МПС II, для которых необходимо улучшение симптомов со стороны центральной нервной системы1.
Препарат Хантераза Нейро следует вводить пациентам
с МПС II, которые получали внутривенную ферментную заместительную терапию (ФЗТ) (идурсульфазу бета
или идурсульфазу) и хорошо переносят ее1.
с МПС II, которые получали внутривенную ферментную заместительную терапию (ФЗТ) (идурсульфазу бета
или идурсульфазу) и хорошо переносят ее1.
Препарат Хантераза Нейро
следует вводить интрацеребровентрикулярно
в дозе 30 мг идурсульфазы бета
(2 мл) один раз каждые
4 недели1.
следует вводить интрацеребровентрикулярно
в дозе 30 мг идурсульфазы бета
(2 мл) один раз каждые
4 недели1.
Как был разработан препарат Хантераза Нейро2
Внутривенная ферментозаместительная терапия (ФЗТ) с использованием идурсульфазы применялась
у более чем 120 пациентов
с синдромом Хантера
(МПС II) в Японии. Однако внутривенно вводимая ФЗТ
не способна проникать через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ), поэтому не достигает перенхимы головного мозга2.
Для терапии симптомов поражения ЦНС у пациентов
с нейропатической формой МПС II исследовались различные методы доставки препаратов, способных проникать через ГЭБ и достигать перенхимы головного мозга. Исследования показали, что идурсульфаза, введенная интратекально или идурсульфаза бета, введеная интрацеребровентрикулярно (ICV), быстро достигает головного мозга.
Эффективность и безопасность ICV терапии были продемонстрированы
на примере церлипоназы альфа, одобренной для лечения нейронального цероидного липофусциноза 2-го типа2.
Таким образом, ICV терапия разработанная южнокорейской компанией GC Biopharma может быть эффективным и безопасным методом лечения для улучшения симптомов со стороны ЦНС
у пациентов с МПС II2.
у более чем 120 пациентов
с синдромом Хантера
(МПС II) в Японии. Однако внутривенно вводимая ФЗТ
не способна проникать через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ), поэтому не достигает перенхимы головного мозга2.
Для терапии симптомов поражения ЦНС у пациентов
с нейропатической формой МПС II исследовались различные методы доставки препаратов, способных проникать через ГЭБ и достигать перенхимы головного мозга. Исследования показали, что идурсульфаза, введенная интратекально или идурсульфаза бета, введеная интрацеребровентрикулярно (ICV), быстро достигает головного мозга.
Эффективность и безопасность ICV терапии были продемонстрированы
на примере церлипоназы альфа, одобренной для лечения нейронального цероидного липофусциноза 2-го типа2.
Таким образом, ICV терапия разработанная южнокорейской компанией GC Biopharma может быть эффективным и безопасным методом лечения для улучшения симптомов со стороны ЦНС
у пациентов с МПС II2.
Почему так важно обращать внимание
на симптомы со стороны ЦНС при синдроме Хантера (МПС II)?3,4
на симптомы со стороны ЦНС при синдроме Хантера (МПС II)?3,4
Умерено-тяжелая форма
Тяжелая форма
75%
75%
Общие симптомы и признаки
Умеренно-тяжелая форма: Невыраженное поражение ЦНС3,4
- Задержка развития
- Грубые черты лица
- Низкий рост
- Скелетные аномалии (множественный дизостоз)
- Контрактура суставов
- Гепатоспленомегалия
- Обструкция верхних дыхательных путей
- Порок клапанов сердца
Общие симптомы и признаки
- Агрессия
- Гиперактивность
- Нарушения сна
- Прогрессирующее неврологическое нарушение
- Когнитивные нарушения
Тяжелая форма (нейропатическая): Поражение ЦНС3,4
Отношение изменения концентрации гепарансульфата
к начальному значению в ликворе (%)
к начальному значению в ликворе (%)
Клиническая эффективность
и безопасность5,6
и безопасность5,6
Эффективность и безопасность препарата Хантераза Нейро оценивалась в открытом неконтролируемом клиническом исследовании (BHP001)
у пациентов с тяжелой формой МПС II.
В открытом исследовании I/II фазы приняли участие 6 пациентов
в возрасте от 23 до 65 месяцев
с тяжелой формой МПС II
и задержкой развития. Исследование проводилось в двух клинических центрах в Японии. Для сравнения результатов использовалась группа исторического контроля.
Все пациенты до начала исследования получали внутривенно идурсульфазу
не менее 24 недель.
Интрацеребровентрикулярное введение идурсульфазы бета
(с постепенным увеличением дозы от 1 до 30 мг между 0-й и 24-й неделями, затем конечная доза
30 мг) осуществлялось один раз
в 4 недели с помощью имплантированного резервуара Оммайя.
На протяжении всего исследования пациенты также продолжали получать внутривенную идурсульфазу.
у пациентов с тяжелой формой МПС II.
В открытом исследовании I/II фазы приняли участие 6 пациентов
в возрасте от 23 до 65 месяцев
с тяжелой формой МПС II
и задержкой развития. Исследование проводилось в двух клинических центрах в Японии. Для сравнения результатов использовалась группа исторического контроля.
Все пациенты до начала исследования получали внутривенно идурсульфазу
не менее 24 недель.
Интрацеребровентрикулярное введение идурсульфазы бета
(с постепенным увеличением дозы от 1 до 30 мг между 0-й и 24-й неделями, затем конечная доза
30 мг) осуществлялось один раз
в 4 недели с помощью имплантированного резервуара Оммайя.
На протяжении всего исследования пациенты также продолжали получать внутривенную идурсульфазу.
Первичная конечная точка и результат5,6
Концентрация гепарансульфата (ГС) в цереброспинальной жидкости (ЦСЖ)5.
Первичная конечная точка
Результаты
В исследовании BHP001 было продемонстрировано,
что ежемесячное интрацеребровентрикулярное введение идурсульфазы бета приводило к более чем 70% снижению уровней ГС
в спинномозговой жидкости
к 228-й неделе6.
что ежемесячное интрацеребровентрикулярное введение идурсульфазы бета приводило к более чем 70% снижению уровней ГС
в спинномозговой жидкости
к 228-й неделе6.
Изменение уровня ГС в СМЖ пациентов с МПС II от начала лечения идурсульфазой бета
до 228-й недели6.
до 228-й недели6.
Концентрация ГС в ЦСЖ (мкг/мл)
Вторичные конечные точки и результаты5
Возраст психологического развития определяется по Киотской шкале психологического развития 2001 года (КШПР)
в следующих трех областях: постурально-двигательной, когнитивной и адаптивной
и языково-социальной (индивидуальный очный тест)5,6.
в следующих трех областях: постурально-двигательной, когнитивной и адаптивной
и языково-социальной (индивидуальный очный тест)5,6.
Вторичные конечные точки
Результаты
Ежемесячное внутривенное введение идурсульфазы бета сохранило или улучшило психологический возраст у пяти из шести пациентов по сравнению
с группой исторического контроля, получавшей идурсульфазу внутривенно.
Через 220 недель после начала исследования у шести пациентов, получавших идурсульфазу бета интрацеребровентрикулярно, средний психологический возраст увеличился на 18,6 месяцев
по сравнению с 13 пациентами исторического контроля, получавшими только внутривенное введение идурсульфазы5,6.
с группой исторического контроля, получавшей идурсульфазу внутривенно.
Через 220 недель после начала исследования у шести пациентов, получавших идурсульфазу бета интрацеребровентрикулярно, средний психологический возраст увеличился на 18,6 месяцев
по сравнению с 13 пациентами исторического контроля, получавшими только внутривенное введение идурсульфазы5,6.
Сравнение с данными исторического контроля
у пациентов с МПС II.
у пациентов с МПС II.
Изменение ВР (все 3 области)
по КШПР (в месяцах)
по сравнению со скрининговым периодом до 220-й недели
по КШПР (в месяцах)
по сравнению со скрининговым периодом до 220-й недели
Группа MS: характеризуется миссенс-мутациями и предположительно имеет незначительную остаточную активность фермента
Группа NT: считается, что имеет мутации нулевого типа, такие как делеции, рекомбинация с псевдогеном и нонсенс-мутации
Группа NT: считается, что имеет мутации нулевого типа, такие как делеции, рекомбинация с псевдогеном и нонсенс-мутации
Номер пациента (Группировка по генной мутации)
среднее изменение концентрации
F
E
D
C
B
А
Время (недели)
Информация
о безопасности1
о безопасности1
Препарат Хантераза Нейро не следует вводить в сосудистое русло.
Гиперчувствительность
Поскольку идурсульфаза бета является белковым продуктом, введение препарата Хантераза Нейро может вызвать анафилактический шок. Введение этого препарата должно быть начато после того, как будут подготовлены лекарственные средства для немедленного купирования анафилактической реакции и средства неотложной и противошоковой терапии. После введения препарата Хантераза Нейро пациент должен находиться под адекватным медицинским наблюдением, и, если отмечается какое-либо отклонение от нормы, следует прекратить лечение этим препаратом и принять соответствующие терапевтические меры.
Осложнения, связанные с устройством для введения
Для введения препарата требуется применение имплантируемого устройства для интрацеребровентрикулярного доступа, поэтому следует учитывать риск развития осложнений, связанных с его применением, в том числе инфекции, включая церебральный вентрикулит и церебральный менингит, нарушения со стороны центральной нервной системы, такие как чрезмерная внутричерепная гипотензия или гипертензия, отказ устройства и т. д.
Иммуногенность
Рекомендуется проведение периодического тестирование антител IgG против идурсульфазы бета, поскольку прогнозируется образование антител IgG.
Дети
Препарат может применяться только у детей старше 6 месяцев.
О безопасности и эффективности применения препарата Хантераза Нейро у детей младше 6 месяцев неизвестно.
Особые группы пациентов
Пациенты пожилого возраста
Препарат следует вводить с осторожностью, наблюдая за состоянием пациентов. Пожилые пациенты обычно имеют сниженную физиологическую функцию.
Пациенты с вентрикулоперитонеальным шунтом или вентрикулоатриальным шунтом
При установленной шунтирующей системе введенный интрацеребровентрикулярно препарат быстро выводится за пределы желудочковой системы, и его концентрация очень резко снижается, не оказывая должного терапевтического эффекта.
Вспомогательные вещества
Препарат Хантераза Нейро содержит менее 1 ммоль натрия (8,766 мг) на один флакон, то есть практически не содержит натрия.
Гиперчувствительность
Поскольку идурсульфаза бета является белковым продуктом, введение препарата Хантераза Нейро может вызвать анафилактический шок. Введение этого препарата должно быть начато после того, как будут подготовлены лекарственные средства для немедленного купирования анафилактической реакции и средства неотложной и противошоковой терапии. После введения препарата Хантераза Нейро пациент должен находиться под адекватным медицинским наблюдением, и, если отмечается какое-либо отклонение от нормы, следует прекратить лечение этим препаратом и принять соответствующие терапевтические меры.
Осложнения, связанные с устройством для введения
Для введения препарата требуется применение имплантируемого устройства для интрацеребровентрикулярного доступа, поэтому следует учитывать риск развития осложнений, связанных с его применением, в том числе инфекции, включая церебральный вентрикулит и церебральный менингит, нарушения со стороны центральной нервной системы, такие как чрезмерная внутричерепная гипотензия или гипертензия, отказ устройства и т. д.
Иммуногенность
Рекомендуется проведение периодического тестирование антител IgG против идурсульфазы бета, поскольку прогнозируется образование антител IgG.
Дети
Препарат может применяться только у детей старше 6 месяцев.
О безопасности и эффективности применения препарата Хантераза Нейро у детей младше 6 месяцев неизвестно.
Особые группы пациентов
Пациенты пожилого возраста
Препарат следует вводить с осторожностью, наблюдая за состоянием пациентов. Пожилые пациенты обычно имеют сниженную физиологическую функцию.
Пациенты с вентрикулоперитонеальным шунтом или вентрикулоатриальным шунтом
При установленной шунтирующей системе введенный интрацеребровентрикулярно препарат быстро выводится за пределы желудочковой системы, и его концентрация очень резко снижается, не оказывая должного терапевтического эффекта.
Вспомогательные вещества
Препарат Хантераза Нейро содержит менее 1 ммоль натрия (8,766 мг) на один флакон, то есть практически не содержит натрия.
Хранить в холодильнике (2–8 °C) в оригинальной упаковке (флакон в пачке). Замораживание не допускается.
Для введения препарата требуется применение имплантируемого устройства для интрацеребровентрикулярного доступа. Для снижения риска инфицирования препарат Хантераза Нейро следует вводить в асептических условиях. Флаконы препарата Хантераза Нейро не содержат антимикробных консервантов и предназначены только для одноразового использования.
Перед каждым введением препарата Хантераза Нейро необходимо убедиться в отсутствии аномалий кожи вокруг места имплантации устройства, чтобы проверить признаки отказа устройства и инфекции. Если отмечено осложнение, связанное с имплантируемым устройством, необходимо принять соответствующие меры.
Смотрите также листки-вкладыши соответствующего медицинского изделия (имплантируемого устройства для интрацеребровентрикулярного доступа).
Перед каждым введением препарата Хантераза Нейро необходимо убедиться в отсутствии аномалий кожи вокруг места имплантации устройства, чтобы проверить признаки отказа устройства и инфекции. Если отмечено осложнение, связанное с имплантируемым устройством, необходимо принять соответствующие меры.
Смотрите также листки-вкладыши соответствующего медицинского изделия (имплантируемого устройства для интрацеребровентрикулярного доступа).
Срок годности1
- Хранить при температуре от 2 ºC до 8 ºC в герметичной упаковке.
- Срок годности данного продукта составляет 2 года с даты изготовления.
Вкладыш в упаковку
на русском языке
на русском языке
Метод применения
Режим дозирования
Препарат Хантераза Нейро следует вводить интрацеребровентрикулярно
в дозе 30 мг идурсульфазы бета
(2 мл, что эквивалентно 2 флаконам по 1 мл) один раз каждые 4 недели.
Способ введения
Только для интрацеребровентрикулярного введения. Препарат Хантераза Нейро нельзя вводить внутрисосудисто. Для введения лекарственного препарата Хантераза Нейро требуется имплантация устройства для интрацеребровентрикулярного доступа (вентрикулярный резервуар, резервуар Оммайя).
Чтобы предотвратить колебания внутрижелудочкового давления, перед введением препарата отбирают спинномозговую жидкость (2 мл) того же объема, что и объем препарата Хантераза Нейро, который требуется ввести. Препарат Хантераза Нейро вводят без разбавления в течение
не менее 1 мин.
Препарат Хантераза Нейро следует вводить интрацеребровентрикулярно
в дозе 30 мг идурсульфазы бета
(2 мл, что эквивалентно 2 флаконам по 1 мл) один раз каждые 4 недели.
Способ введения
Только для интрацеребровентрикулярного введения. Препарат Хантераза Нейро нельзя вводить внутрисосудисто. Для введения лекарственного препарата Хантераза Нейро требуется имплантация устройства для интрацеребровентрикулярного доступа (вентрикулярный резервуар, резервуар Оммайя).
Чтобы предотвратить колебания внутрижелудочкового давления, перед введением препарата отбирают спинномозговую жидкость (2 мл) того же объема, что и объем препарата Хантераза Нейро, который требуется ввести. Препарат Хантераза Нейро вводят без разбавления в течение
не менее 1 мин.
Процедура инъекции
Расписание инъекций1
Препарат Хантераза Нейро следует вводить интрацеребровентрикулярно
в дозе 30 мг идурсульфазы бета
(2 мл) один раз каждые 4 недели.
В исследовании Хантераза Нейро также проводилось внутривенное введение идурсульфазы с интервалом в 24 часа или более после введения препарата Хантераза Нейро.
в дозе 30 мг идурсульфазы бета
(2 мл) один раз каждые 4 недели.
В исследовании Хантераза Нейро также проводилось внутривенное введение идурсульфазы с интервалом в 24 часа или более после введения препарата Хантераза Нейро.
Пример
Между внутривенными
и внутрижелудочковыми инъекциями рекомендуется выдерживать интервал не менее 24 часов.
и внутрижелудочковыми инъекциями рекомендуется выдерживать интервал не менее 24 часов.
> 24 ч
- Общая характеристика лекарственного препарата Хантераза Нейро, ЛП-№(008620)-(РГ-RU) от 27.01.2025
- Joo-Hyun Seo, et al., Impact of intracerebroventricular enzyme replacement therapy in patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis type II, Mol Ther Methods Clin Dev. 2021 Feb 27;21:67–75. doi: 10.1016/j.omtm.2021.02.018
- Molly Stapleton, et al., Presentation and Treatments for Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II; Hunter Syndrome), Expert Opin Orphan Drugs. 2017 Mar 8;5(4):295–307. doi: 10.1080/21678707.2017.1296761
- Мукополисахаридоз тип II, клинические рекомендации, ID: 392, год утверждения (частота пересмотра): 2021, Возрастная категория: Дети, под редакцией Баранова А.А., и др.
- Seo JH, Kosuga M, Hamazaki T, Shintaku H, Okuyama T. Impact of intracerebroventricular enzyme replacement therapy in patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis type II. Mol Ther Methods Clin Dev. 2021.
- Seo JH, Kosuga M, Hamazaki T, et al. Intracerebroventricular enzyme replacement therapy in patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis type II: Final report of 5-year results from a Japanese open-label phase 1/2 study. Mol Genet Metab. 2023;140(4):107709. doi: https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2023.107709.
Сайт предназначен для информирования специалистов здравоохранения о современных подходах к терапии различных заболеваний, научных исследованиях, публикациях и мероприятиях, посвященных новым методикам и разработкам в области фармакологии и медицины.
Представленная на сайте информация не является рекомендацией ООО «Нанолек» или рекламой продукции ООО «Нанолек». Информация предназначена исключительно для специалистов здравоохранения, не должна быть использована для самолечения и не заменяет консультацию специалиста здравоохранения. Перед назначением необходимо ознакомиться с инструкцией по применению.
Сайт может содержать мнения медицинских экспертов, ссылки на сторонние сайты. Любая информация, мнения экспертов, рекомендации, которые представляются третьими лицами, отражают исключительно точку зрения их авторов и не обязательно совпадают с позицией ООО «Нанолек». ООО «Нанолек не гарантирует точность, полноту или актуальность такой информации и не несет за нее ответственность.
Видео представляет собой обобщенный клинический случай, созданный исключительно в образовательных целях. История не основана на реальном клиническом опыте, а является собирательным образом, отражающим аспекты медицинской практики.
Все персонажи и события вымышлены, любые совпадения с реальными людьми случайны. Видео не является медицинской рекомендацией.
Все персонажи и события вымышлены, любые совпадения с реальными людьми случайны. Видео не является медицинской рекомендацией.
в/в - внутривенное введение
в/ж - внутрижелудочковое введение
Знакомьтесь, Антон — мальчик, чья жизнь изменилась после установки диагноза синдром Хантера.
Это не просто медицинская история, это рассказ о надежде, испытаниях и прорывах.
В этом видео мы узнаем, как новаторские методы терапии, такие как Хантераза Нейро, предлагают новые подходы к лечению синдрома Хантера.
Это не просто медицинская история, это рассказ о надежде, испытаниях и прорывах.
В этом видео мы узнаем, как новаторские методы терапии, такие как Хантераза Нейро, предлагают новые подходы к лечению синдрома Хантера.
САЙТ ПРЕДНАЗНАЧЕН ДЛЯ СПЕЦИАЛИСТОВ ЗДРАВООХРАНЕНИЯ
г. Москва, 127055,
УЛ. Бутырский вал, д. 68/70, стр. 1, этаж 2 пом I ком 23-37
info@nanolek.ru
Телефон
+7 (495) 648-26-87
УЛ. Бутырский вал, д. 68/70, стр. 1, этаж 2 пом I ком 23-37
info@nanolek.ru
Телефон
+7 (495) 648-26-87